美国食品药品监督管理局（FDA）周三批准了Mesoblast公司的一种细胞疗法，用于治疗干细胞或骨髓移植后发生的一种并发症——移植物抗宿主病（GVHD）。
首个获批的儿科GVHD细胞疗法
该疗法名为Ryoncil，是首个获批用于治疗年龄在两个月及以上、GVHD症状对标准类固醇疗法无反应的儿科患者的间充质基质细胞疗法。这意味着对于那些对传统治疗方法无效的患儿，现在多了一种治疗选择。
Mesoblast公司尚未就Ryoncil的价格和上市时间回应路透社的置评请求。这无疑引发了市场对该疗法价格和供应的期待和关注。
移植物抗宿主病（GVHD）的机制
GVHD是一种可能发生在细胞移植后的并发症，其中捐赠的干细胞攻击受体细胞，将其视为陌生的威胁。这种自体免疫反应严重影响患者的恢复和预后，因此急需有效的治疗方法。
间充质基质细胞疗法的原理
间充质基质细胞是一种纺锤形细胞，在体内具有多种作用，可以分化成多种其他类型的细胞。这些细胞是从健康成年人体捐献者的骨髓中分离出来的。利用这些细胞的特性，Ryoncil疗法有望有效缓解GVHD症状。
FDA的安全性建议
FDA建议治疗医生应监测Ryoncil输注过程，如果出现任何反应迹象，例如呼吸短促、血压低、发热或呼吸急促等，应立即停止输注。这一建议突显了该疗法的安全管理至关重要。
历经波折终获批准
值得注意的是，去年FDA曾拒绝批准该疗法，理由是需要更多数据来支持上市批准。经过进一步的研究和数据提交，该疗法最终获得批准，体现了FDA对药物安全性和有效性的严格把控，同时也标志着细胞疗法在GVHD治疗领域的重大突破。
总而言之，Ryoncil的获批为GVHD患者，特别是儿科患者带来了新的希望。该疗法的上市将极大改善GVHD患者的生活质量，为治疗带来新的曙光。然而，其价格和上市时间仍需关注，也期待未来有更多的数据来证明其长期疗效和安全性。
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