镰状细胞病碱基编辑疗法初步数据公布，长期有效性待验证
美国血液学会（ASH）年会上，碱基编辑公司Beam Therapeutics（BEAM.US）公布了碱基编辑疗法BEAM-101治疗镰状细胞病（SCD）的I/II期临床试验的新数据。
初步结果令人鼓舞
7名接受BEAM-101治疗的严重镰状细胞病患者胎儿血红蛋白表达超过60%，镰状血红蛋白表达不到40%——类似于没有患病的镰状特征携带者。所有7例患者的贫血均得到解决。
截至目前，超过35名患者已参加I/II期临床试验，其中11名患者已接受BEAM-101给药。截至2024年10月28日，7名患者接受了BEAM-101治疗，随访时间为1至11个月。
长期有效性待验证
尽管初步结果令人鼓舞，但需要注意的是，这些数据是早期的，仅来自少量的患者。
数据安全监测委员会和FDA审查了一名患者的死亡事件，并允许Beam公司继续进行该临床试验。Beam也已开启了无遗传毒性预处理计划。
投资银行William Blair的分析师认为，Beam需要对目前参加试验的35名患者进行大约15个月的跟踪，然后才能开始监管讨论。
市场前景
镰状细胞病是一种影响全球数百万人，且在撒哈拉以南非洲人种中尤为常见的遗传疾病。
CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals于2023年分别在英国和美国获得了第一个镰状细胞病基因编辑疗法的批准。
Beam的BEAM-101有望成为镰状细胞病的下一代基因疗法。
国内进展
国内正序生物的碱基编辑药物CS-101注射液进展较快，已获得NMPA的临床试验默示许可。目前该药物正在进行Ⅰ期临床试验。
结论
Beam的初步数据显示了BEAM-101治疗镰状细胞病的潜力。然而，长期有效性还需要进一步的研究和临床试验的支持。碱基编辑疗法有可能为这种毁灭性疾病的患者带来新的治疗选择。
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