镰状细胞病碱基编辑疗法数据公布：安全有效仍需随访验证
美国生物技术公司 Beam Therapeutics（BEAM.US） 在美国血液学会（ASH）年会上公布了其碱基编辑疗法 BEAM-101 治疗镰状细胞病（SCD）的 I/II 期临床试验新数据。
数据亮点：
* 7 名接受 BEAM-101 治疗的严重镰状细胞病患者的胎儿血红蛋白表达超过 60%，镰状血红蛋白表达不到 40%，类似于没有患病的镰状特征携带者。
* 所有 7 例患者的贫血均得到解决。
专家解读：
投资银行 William Blair 的分析师团队表示，他们相信 BEAM-101 有望作为镰状细胞的下一代基因疗法在市场上占据一席之地。考虑到先前的监管先例，他们预计 Beam 需要对目前参加 I/II 期试验的 35 名患者进行大约 15 个月的跟踪，然后才能开始监管讨论。
生物医药行业媒体 Endpoints News 评论称：“数据还为时过早。”
镰状细胞病概述：
镰状细胞病是一种遗传性疾病，由基因突变引起，导致红细胞发生畸形，变成坚硬的月牙形，犹如镰刀状。这些畸形细胞会堵塞血管，导致血管闭塞、损伤血管壁，造成威胁生命的血栓。
据美国疾病控制与预防中心（CDC）数据，镰状细胞病影响着全世界数百万人，在祖先来自撒哈拉以南非洲的人中尤为常见。CDC 估计美国镰状细胞病患者约 10 万人。
碱基编辑：新一代基因编辑技术：
碱基编辑是一种新兴的基因编辑技术，可以非常精确地修改单个碱基。它由麻省理工学院和哈佛大学博德研究所的刘如谦团队开发，旨在比 CRISPR/Cas9 方法更精确。
Beam Therapeutics：
Beam Therapeutics 由刘如谦等人于 2017 年共同创立。该公司已经建立了十多个在研项目的候选产品管线，靶向的适应症包括 β-地中海贫血、镰状细胞贫血症、急性淋巴细胞白血病（ALL）、急性髓系白血病（AML）等。
Beam 透露，该研究中有一名患者死于呼吸衰竭，但数据安全监测委员会和 FDA 已经允许该公司在不改变现有研究方案的情况下继续进行临床试验。该公司已经开启了无遗传毒性预处理计划。
国内进展：
正序生物的碱基编辑药物“CS-101 注射液”正在进行 I 期临床试验。
结论：
BEAM-101 的早期数据令人鼓舞，但仍需要进行更长时间的随访以评估其安全性、有效性和长期益处。随着碱基编辑技术的进步和更多研究的展开，镰状细胞病患者有望获得更多治疗选择和改善预后的可能性。
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